Mit der Maßnahme KMU-innovativ: Biomedizin werden kleine und mittlere Unternehmen (KMU) der medizinischen Biotechnologie bei der Umsetzung ihrer Forschungs- und Entwicklungsprojekte im Bereich der Arzneimittelentwicklung unterstützt.
Die seltene Krankheit Glioblastom (GBM) ist der häufigste bösartige Hirntumor bei Erwachsenen mit schlechter Prognose und sehr hohem medizinischen Bedarf. Die durchschnittliche Überlebensdauer bei Behandlung mit der aktuellen Standardtherapie beträgt ca. 15 Monate. Die Standardtherapie für ein neu diagnostiziertes GBM umfasst die chirurgische Entfernung, Strahlen- und Chemotherapie. Das hierzu verwendete Temozolomid wurde 2005 zugelassen; seitdem hat kein weiteres Medikament Eingang in die Therapie des GBM gefunden. Im Projekt soll für den CXCL12 (CXC-Motiv-Chemokin 12)-Inhibitor NOX-A12 in Kombination mit Strahlentherapie der Nachweis der Wirksamkeit zur Behandlung von GBM in einer klinischen Studie erbracht werden. Eine Besonderheit des Ansatzes ist, dass NOX-A12 nicht auf die Krebszellen selbst, sondern auf ihre durch andere Zellen gebildete Umgebung abzielt, in der sie günstige Bedingungen für unkontrolliertes Wachstum finden. Nach der Bestrahlung wird das Signalmolekül CXCL12 im Tumor verstärkt gebildet und lockt Zellen aus dem Knochenmark an, die im Tumor zur Reparatur bzw. Neubildung der durch die Strahlentherapie zerstörten Blutgefäße beitragen. Dieser „Vaskulogenese“ genannte Prozess ist einer von zwei bekannten Wegen, wie Tumore ihre Blutversorgung wiederherstellen und somit wieder wachsen können. Der zweite Weg ist die durch das Signalmolekül VEGF (vaskulärer endothelialer Wachstumsfaktor) stimulierte sogenannte Angiogenese, d.h. das Sprießen neuer Blutkapillare aus bestehenden Blutgefäßen. Daher werden verschiedene Dosen von NOX-A12 in Kombination mit Strahlentherapie und einem Medikament, das VEGF hemmt, untersucht. Erste klinische Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit von NOX-A12 und Strahlentherapie mit bzw. ohne zusätzliche Hemmung von VEGF und erste Hinweise auf Wirksamkeit liegen bereits vor. Im Vorhaben sollen weitere Patientinnen und Patienten mit verschiedenen Behandlungsschemata behandelt werden und die Ergebnisse mit einer Kontrollgruppe verglichen werden, die mit der Standardtherapie behandelt wird. Die Wirksamkeitsdaten dienen als Basis für die Vorbereitung weiterführender Studien im Anschluss an das Projekt, welche die Grundlage der geplanten Marktzulassung von NOX-A12 bilden sollen.
Das Forschungsvorhaben trägt somit im Sinne der Bekanntmachung dazu bei, Arzneimittel zur Heilung von Krankheiten zu entwickeln.