Mit der Maßnahme KMU-innovativ: Biomedizin werden kleine und mittlere Unternehmen (KMU) der medizinischen Biotechnologie bei der Umsetzung ihrer Forschungs- und Entwicklungsprojekte im Bereich der Arzneimittelentwicklung unterstützt. Die Chronisch Lymphatische Leukämie (CLL) ist eine der häufigsten Blutkrebserkrankungen im Erwachsenenalter. Die Krankheit ist dadurch charakterisiert, dass sich weiße Blutzellen, sogenannte B-Lymphozyten, entarten und sich ungehemmt teilen. Obwohl diese Zellen äußere Eigenschaften reifer Zellen haben, sind sie nicht funktionstüchtig, tragen also nicht zur Immunabwehr bei. Die therapeutischen Fortschritte der letzten Jahre haben jedoch im Allgemeinen lediglich zu einer Verlangsamung des Krankheitsfortschrittes geführt. In bis zu 20% der Fälle ist der Rezeptor der Antikörper-produzierenden B-Lymphozyten von einer spezifischen Mutation betroffen. Diese Mutation führt zur Ausbildung einer CLL mit einer signifikant negativen Prognose des Krankheitsverlaufes (Hochrisikogruppe).
Der vom Projektteam entwickelte spezifische Antikörper SIN-A-1001 erkennt genau diese Mutation und besitzt somit großes Potenzial für die Entwicklung einer tumorspezifischen Behandlungsstrategie. Mithilfe des spezifischen Antikörpers können einerseits Patientinnen und Patienten identifiziert werden, die von der Therapie profitieren. Anderseits kann die Bindungssequenz des Antikörpers zur Entwicklung einer spezifischen CAR-T-Zelltherapie genutzt werden. Bei einer CAR-T-Zell-Therapie werden die T-Zellen des Patienten bzw. der Patientin im Labor verändert, sodass sie spezielle "Antennen" (CARs) auf ihrer Oberfläche tragen, die Krebszellen erkennen und angreifen. Die CAR-T-Zell-Therapie nutzt die körpereigenen Abwehrzellen, um sie so zu trainieren, dass sie Tumorzellen erkennen und zerstören. Erstmalig könnte somit eine kurative Option mit weniger Nebenwirkungen und einem verminderten Resistenzrisiko entwickelt werden. Präklinische Experimente konnten die Wirksamkeit der avisierten CAR-T-Zelltherapie bereits in vitro und in Tiermodellen zeigen. Das Vorhaben beinhaltet die Durchführung einer klinischen Phase I/IIa-Studie, die Vorbereitung einer bedingten Marktzulassung für die Therapie und die Entwicklung eines diagnostischen Antikörpers. Die Entwicklung dieser innovativen, spezifischen CAR-T-Zelltherapie stellt eine vielversprechende neue Behandlungsoption für Patientinnen und Patienten mit CLL dar, insbesondere für diejenigen, die auf herkömmliche Therapien nicht ansprechen. Die geplanten klinischen Studien sind dringend notwendig, um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit dieser Therapien zu bestätigen. Das Forschungsvorhaben trägt somit im Sinne der Bekanntmachung dazu bei, Arzneimittel zur Heilung von Krankheiten zu entwickeln.